全球最贵药物纳入日本医保
全球最贵药物纳入日本医保】日本厚生劳动省 13 日决定，将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为 1.6707 亿日元(约合人民币1102万元)。用药对象为未满 2 岁的患者。虽然只需使用一次即完成治疗，但这是医保适用药的日本国内最高价格。
脊髓性肌萎缩症(SMA)，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。本病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。
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