1月1日实施！2023医保目录增加126个药品 含15个罕见病药 热门靶点PD-1、EGFR新增多项适应症

《科创板日报》12月14日讯（记者 郑炳巽）等待多时，《2023国家医保药品目录》终于在13日正式发布。

最终调整结果显示，共有126个药品新增进入国家医保药品目录，1个药品被调出。143个目录外药品参加谈判或竞价，其中121个药品成功“突围”，谈判成功率为84.6%，平均降价61.7%。

本轮调整后，国家医保药品目录内药品总数达到3088种，其中西药1698种、中成药1390种，中药饮片仍为892种。新版国家医保药品目录将从2024年1月1日起正式实施。

值得一提的是，由于疫情趋于常态化，今年新冠药品受到的关注度明显低于去年，但是最终依然有3个国产新冠用药纳入目录，分别是先诺特韦片/利托那韦片组合包装、来瑞特韦片、氢溴酸氘瑞米德伟片，均用于治疗感染COVID-19的成年患者。其中，先诺特韦片/利托那韦片组合包装为479.00元/盒。

下面，《科创板日报》记者将从热门品种及热门靶点等多个维度入手，探索今年国谈的更多细节。

▌CAR-T再度“陪跑”，ADC未见“新面孔”

根据医保目录，首先，一如外界所预测的，一直以来有“百万天价药”之称的CAR-T产品，继续以“初审选手”的身份“陪跑”今年国谈，包括复星凯特的“阿基仑赛注射液”和药明巨诺的“瑞基奥仑赛注射液”，最终都没有成为新版医保目录的正式一员。

众所周知，由于CAR-T疗法工艺复杂、费用较高，与医保支付保基本的方向存在冲突，现有上市产品主要还是通过商保等形式推广。比如，复星凯特便已在全国25个省区市建立140多家“阿基伦塞注射液”高标准治疗中心，推动产品纳入超过90款城市惠民保，以及超过60款商业保险。

这里顺带一提，就在医保目录公布的当天，主要从事CAR-T细胞疗法的科济药业股价突然“闪崩”，原因在于FDA要求其暂停所有在美进行的细胞疗法的临床试验。而这已经是FDA上月底宣布调查CAR-T细胞疗法是否存在致癌风险以来，科济药业第二次股价暴跌。

事实上，不仅是科济药业，在FDA针对CAR-T细胞疗法的调查结果未出之前，笼罩在CAR-T产品头顶的“乌云”将难以散去。究竟在2024年的国谈中，CAR-T产品又会以什么样的姿态出现，将是一件值得期待的事情。

说完CAR-T，再看看正处于近期话题中心的“抗体药物偶联物”（ADC），其家族成员中，今年也只有荣昌生物的“维迪西妥单抗”以到期续约的形式通过谈判，适应症包括胃癌（包括胃食管结合部腺癌）和尿路上皮癌。

而通过初步形式审查名单的另外4款ADC药物纷纷落榜，分别是辉瑞的奥加伊妥珠单抗、罗氏的维泊妥珠单抗、吉利德的戈沙妥珠单抗，以及阿斯利康的德曲妥珠单抗。

此外，在2022年国谈中成功的罗氏的恩美曲妥珠单抗、Seagen/武田的维布妥昔单抗，则无需参加今年的谈判，产品协议有效期均到2024年12月31日。意味着，医保目录内的ADC竞争格局未生变化。

资料显示，维迪西妥单抗在纳入医保后单价下降了71.85%，而销量大幅增加1513.23%，真正体现了“以价换量”的潜力。

由此可以预见，在明年的国谈中，ADC药物将继续向医保目录发起冲锋，而是否有新药品谈判成功，也将继续成为外界关注焦点。

▌4款PD-1形成“四足鼎立”格局

从靶点方面来看，热门靶点PD-1的谈判结果值得关注。遗憾的是，今年国谈没有目录外的进口或国产PD-1通过初步形式审查。

此前外界所猜测的，多款在2022年通过初审但未纳入医保的PD-1产品，包括复宏汉霖的斯鲁利单抗、康宁杰瑞/思路迪PD-L1的恩沃利单抗注射液，以及康方生物的PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗，今年都不在初审名单内。

也就是说，参加今年国谈的PD-1，均属于目录内品种，数量上共有4款，分别是来自信达生物的信迪利单抗、百济神州的替雷利珠单抗、君实生物的特瑞普利单抗，以及恒瑞医药的卡瑞利珠单抗，形成“四足鼎立”的竞争局面。

就谈判结果而言，4款PD-1产品均有新增适应症谈判成功。

其中，替雷利珠单抗新增2项适应症，分别为“胃或胃食管结合部腺癌的一线治疗”和“食管鳞状细胞癌的一线治疗”。特瑞普利单抗新增3项适应症，分别是“鼻咽癌患者的一线治疗”、“食管鳞癌的一线治疗”、“非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗”。

卡瑞利珠单抗和信迪利单抗各自新增1项适应症，前者的为“不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗”，后者的为“经EGFR-TKi治疗失败的非鳞状NSCLC患者的治疗”。

若从纳入医保目录的全部适应症数量多少来比较的话，替雷利珠单抗以11项适应症之多夺得第一，卡瑞利珠单抗以9项适应症排第二，特瑞普利单抗和信迪利单抗则各有6项适应症。

▌EGFR-TKI：首谈、新增、续约适应症均有

相比于PD-1只有目录内药品参加谈判的情况，另一热门靶点EGFR-TKI（表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂）品种，则既有首次参加谈判的目录外药品，也有新增适应症谈判和到期续约的产品，谈判格局显得更为丰富。

首次参加谈判的是贝达药业的贝福替尼，适应症为“用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者”。贝福替尼属于第三代EGFR-TKI，属国家1类创新药。

顺带一提，贝福替尼在国内用于NSCLC一线治疗的适应症也于今年10月获批上市，不过因为错过6月30日的时间点，而不具备参与今年谈判的资格。但不出意外的话，在明年的国谈现场，应该可以见到该适应症走上谈判桌。

在国内，先于贝福替尼上市的三代EGFR-TKI还有3款，分别是阿斯利康的奥希替尼、豪森药业的阿美替尼、艾力斯的伏美替尼，其中阿美替尼的协议有效期到2024年12月31日，无需参加今年医保谈判。

奥希替尼则新增1项术后辅助适应症，具体为NSCLC患者的治疗，但患者须既往接受过手术切除治疗，并由医生决定接受或不接受辅助化疗。

伏美替尼则是以到期续约药品的形式通过谈判，伏美替尼拥有2项适应症，分别是NSCLC成人患者的治疗，以及NSCLC成人患者的一线治疗。

值得一提的是，由于伏美替尼的一线适应症纳入医保后为产品带来持续放量，艾力斯2023前三季度营收和净利润分别暴涨160.34%、661.00%，达到13.48亿元、4.10亿元。

除此之外，还有2款EGFR-TKI也参与了到期续约谈判，分别是贝达药业的埃克替尼、辉瑞的达可替尼，前者拥有2项关于NSCLC的适应症，后者则拥有1项。

最后，在医保目录内还有一款EGFR-TKI，是来自勃林格殷格翰的阿法替尼，不过该产品与阿美替尼一样，无需参加今年的谈判。

▌一次性纳入15个罕见病药品

除了热门品种和靶点之外，今年国谈还有一个亮点值得关注，那就是有15个罕见病用药一次性纳入医保目录。15个罕见病用药覆盖了16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。

其中，来自凯莱天成的“酒石酸艾格司他胶囊”和再鼎医药的“艾加莫德α注射液”，分别用于治疗“I型戈谢病（GD1）成年患者”和“成人全身型重症肌无力（gMG）患者”，打破了戈谢病、重症肌无力多年来未得到解决的迫切局面。

戈谢病属于罕见病里的“超罕”种类，I型（非神经病变型）是最常见的，占所有患者的90%。中国人群的发病率更是低于全球平均水平，在1/50万-1/20万之间。目前，国内已确诊的戈谢病患者约不到500人，2023患者调研显示成人占比约43.4%。

关于重症肌无力，全球约有70万名患者，国内的患者大约有20万名。该疾病是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，患者一般表现出极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。

当然，在罕见病领域内，一定少不了国外药企的身影。勃林格殷格翰、阿斯利康、百时美施贵宝、罗氏等企业均有罕见病药品进入医保目录。

具体来看，勃林格殷格翰带来“佩索利单抗注射液”，用于治疗“成人泛发性脓疱型银屑病（GPP）”、百时美施贵宝的“盐酸奥扎莫德胶囊”，适应症为“成人复发型多发性硬化”、罗氏的“萨特利珠单抗注射液”，用于治疗“视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）”。

阿斯利康则带来“硫酸氢司美替尼胶囊”和“依库珠单抗注射液”2款产品，前者用于治疗“I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者”，后者拥有3项适应症：血红蛋白尿症（PNH）、尿毒症综合征（aHUS），以及全身型重症肌无力（gMG）的成人患者。

在上述产品之外，还有包括百济神州、基石药业、康哲维盛在内的多家国内企业，带来它们的罕见病用药。

据初步估算，这批罕见病用药纳入目录后，有望惠及近万名患者，近万家庭将重燃生活希望。

来源：财联社

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